FDA：批准Carbaglu用于治疗罕见酶缺乏性疾病
发布时间：2013-07-12 发布人：
2010年3月18日，美国食品药品管理局(FDA宣布批准Carbaglu (carglumic 酸)作为儿童和成人肝脏N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致急性高氨血症的治疗药物。同时还批准该药物作为NAGS缺乏所致慢性高氨血症的维持治疗药物
该药物生产厂家Recordati公司在一次新闻发布会上称，NAGS缺乏是一种极为罕见、持续终生并可危及生命的临床疾病，表现为血氨极度升高，并进而引发永久性、不可逆的中枢神经系统损害。这种疾病的临床表现开始于出生后不久。如未经适当治疗，疾病将迅速进展，患者发生脑水肿、昏迷，并最终导致死亡。早期诊断和及时有效的治疗对于预防永久性神经系统损害至关重要。
有研究已在病程长达6个月至21年的23例接受治疗的NAGS 缺乏患者中评估了Carbaglu的安全性和疗效。接受Carbaglu治疗的患者24h内血氨水平下降，且在3天内恢复正常。研究中多数参与者在长期接受Carbaglu治疗的情况下血氨水平似乎维持正常。
Carbaglu 治疗者发生的不良反应包括呕吐、腹泻、头痛、发热、扁桃体炎、贫血、腹痛、耳部感染以及鼻和咽喉炎症。
Carbaglu仅可由有代谢疾患治疗经验的医生处方。治疗急性高氨血症的建议初始剂量为100~250 mg/(kg•d)。建议在急性高氨血症发作期间与其他降低血氨的治疗联合应用。药物剂量调整应以患者的血氨水平及症状学为依据。
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